Beam4.4亿美元收购Guide，基因药物“接力赛”开始，传统药企还有机会吗？

2021年2月23日，基因编辑公司Beam Therapeutics（以下简称“Beam”）发布公告称，已完成对佐治亚理工学院分拆公司Guide Therapeutics（以下简称“GuideTx”）的收购。根据合并协议条款，Beam支付了1.2亿美元预付款。接下来，Guide股东还将有资格获得最多3.2亿美元的里程碑付款。

据了解，Guide Therapeutics是基因药物非病毒递送工具开发商。此次收购完成后，Beam将会拓展新的疾病治疗领域。

01 首次收购，为增强递送能力

随着新一代基因编辑技术CRISPR的诞生和发展，“CRISPR基因编辑三巨头”詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）、埃玛纽埃尔·卡彭蒂耶（Emmanulle Charpentier）和张锋（Feng Zhang）所创办的公司也逐一上市。

2013年，张锋等人率先创建了Editas Medicine公司，詹妮弗·杜德娜和埃玛纽埃尔·卡彭蒂耶紧接其后分别创立了Intellia Therapeutics公司和CRISPR Therapeutics公司。

同是张锋等人创立的Beam虽然相比“三巨头”公司创立较晚，但其也仅用了三年的时间就完成了上市。在其迅速发展的同时，也在今年完成自己的首次收购。

对于基因治疗来说，目前行业的瓶颈不在于基因编辑，而在于递送工具。如果无法将基因编辑工具准确递送到对应靶点上，那么再好的基因编辑工具都无法施展能力，所以Beam收购Guide在情理之中。

在未收购Guide前，Beam也已经建立了自己的递送平台。因为单一递送工具很难满足所有基因药物的递送需求，所以Beam建立了电穿孔、病毒和非病毒载体三种类型递送工具。

在具体应用场景中，Beam将电穿孔技术用于离体的血细胞和免疫细胞的递送过程；将腺相关病毒（AAV）载体技术用于眼睛和中枢神经系统体内递送；将脂质纳米颗粒

目前，Guide的技术也正与Beam的三种递送工具相融合。Guide在一份声明中表示，Guide专有的LNP和高通量LNP发现引擎与Beam的基因编辑技术、mRNA有效载荷和制造能力相结合，可以为更多的患者提供新的治疗希望。

除了技术过硬外，Guide的联合创始人詹姆斯 · 达尔曼（James Dahlman）与张锋也颇有渊源。此前，他曾在Broad研究所与张锋一起研究CRISPR技术，随后在全球生物材料“第一门派”Robert Lange课题组研究RNA递送，并成为佐治亚理工大学和埃默里医学院生物医学工程系教授。作为同一研究所工作过的“战友”，詹姆斯 · 达尔曼与张锋的再次携手或将为基因治疗带来新的突破。

Beam首席执行官约翰 · 埃文斯（John Evans） 说：“我们相信Guide的创新科学家和技术将使我们进一步拓宽基因编辑的范围。这项投资代表着Beam正在投资领域的重大扩展。该投资是针对基因药物的全套创新递送技术以及针对多种疾病的潜在终身治愈方法的全面投资。”

02 羽翼渐丰的Beam

成立于2017年的Beam“背靠” Editas Medicine公司，凭借张锋、刘如谦等科技大牛的加持，迅速成为基因编辑领域“明星公司”，并在2020年完成上市。上市当天Beam的市值约为8.4亿美元。而仅过了一年，如今Beam市值已达51.67亿美元。

不论是上市前的融资还是上市后的股价，都显示出资本市场对Beam的认可。据公开信息统计，Beam上市前在一级市场总共筹集了约2.22亿美元，ARCH Venture Partners、F-Prime Capital、GV、Eight Roads Ventures等知名投资机构均在这家公司的“投资者名单”中。2021年1月，Beam还宣布获得2.6亿美元融资。

作为基因编辑领域的“先锋”公司，Beam的管线及研发进度一直保持在世界前列。根据Beam官网显示，如今Beam已在血液疾病、肿瘤、肝脏疾病和眼科疾病进行布局。

Beam管线（来源：Beam官网）

目前进展速度最快的是BEAM-101。这是一种腺嘌呤碱基编辑器（ABE），可复制在具有胎儿血红蛋白或HPFH遗传性持久性的个体中观察到的单碱基变化，其中胎儿血红蛋白水平升高可保护这些个体免受镰状细胞病或β地中海贫血的影响。

2020年年底，Beam公布了BEAM-101的最新数据，数据显示在注入BEAM-101基因治疗药物16周后，治疗效果强劲，并且未出现脱靶情况。公告称，计划在2021年下半年提交研究性新药申请。 

03 追击创新药，“绕道”基因药？

随着医药改革、技术创新、资本退出路径的打通，中国创新药市场迅速增长。以仿制药药为主的时代逐渐被创新药代替，传统药企转型迫在眉睫。

传统药企正在逐步分化。兴业证券董事总经理、研究院副院长、医药行业首席分析师徐佳熹博士前段时间在E 药经理人推出的2021中国医药产业新年展望会上说：“恒瑞、豪森成了为数不多的跟上队伍的传统药企。虽然其他几家大型药企在业界的地位还是很稳固，但从市值来说已经开始被一些大的Biotech公司开始超越。二三线大药企也在加速分化，有一些品牌的市值可能比很多Biotech第二梯队的公司还要小。”

创新药赛道的布局似乎成了各大药企的“必选项”，但随之而来的是靶点竞争激烈，研发投入越发高涨，License-in考验眼光。而基因药物的发展，或许能成为传统药企转型的“新选项”。

成立于1994的复星医药，凭借投资并购迅速切入制药、医疗器械、医疗服务等领域，市值已达千亿。2017年，诺华公司的 Kymriah 和Kite Pharma上市在即，或将成为中国首个CAR-T疗法。诚然，在基因药物时代复星医药已经拿到了“一张船票”。

从1963 年美国分子生物学家、诺贝尔生理学/医学奖获得者 Joshua Lederberg 第一次提出“基因交换”和“基因优化”概念开始，到2013年基因编辑公司Editas Medicine成立，再到2017年首个CAR-T细胞疗法上市，基因编辑技术和药物发展不过几十年时间，但其发展之迅猛、效果之显著让人无法忽视它的存在。

在新的“同一起跑线”上，每家公司都有无限可能。

关键字：  Beam4.4亿美元收购Guide，基因药物“接力赛”开始，传统药企还有机会吗？ 2021年2月23日，基因编辑公司Beam Therapeutics发布公告称，已完成对佐治亚理...  雪球