中国自立研发SMA全身基因替换医治药物入进临床研究

　　上海11月1日电(记者 陈静)由中国专家自立研发的EXG001-307是新一代医治脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因替换医治药物。

　　记者1日获悉，由复旦年夜学附属儿科病院王艺传授领衔的“一项在1型脊髓性肌萎缩患者中评估静脉打针EXG001307后的平安性以及有用性的多中间、单臂、非随机、开放性临床实验(方案号：EXG001-307-102)”项目正式启动，将来有看提供有用、平安且经济的新型医治药物。

　　今朝，中国海内已经上市的脊髓性肌萎缩症(SMA)靶向医治药物有两种，即：反义寡核苷酸药物以及小份子药物，基因替换医治药物还没有在中国上市使用。

　　该临床实验项目调集了包含神经科、病愈科、免疫科、心内科、肝病科、呼吸科、查验科、重症医学科、临床药学部、医务科等9个学科23名专家以及4名研究护士。项目启动会对于所有成员入行周全培训，包含研究方案、GCP培训，同时也讨论了项目施行细则以及招募方案。本研究也将与美儿SMA关爱中间互助，踊跃展开受试者招募以及挑选，和SMA医治研究的全程化管理。

　　据悉，复旦年夜学附属儿科病院SMA多学科团队加入太小份子药物的国际多中间的研究，由此“铸造”了一支具有国际临床研究程度以及能力的团队，为本次展开临床实验打下了坚实根本。同时，该团队牵头成立中国SMA诊治中间同盟(笼盖天下74家医疗机构)，年夜力推动中国SMA多学科管理与互助交流；踊跃致力于推进SMA靶向医治药物在海内的上市后临床研究。

　　复旦年夜学附属儿科病院院长黄国英传授在启动会上暗示，EXG001-307项目具备里程碑的意义，预祝项目PI王艺传授的率领下，在MTD团队的共同努力下，胜利展开。(完)

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