半医科核苷酸ASO药物整理

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新冠疫情将mRNA技术带入大众视野，小核酸药物反义寡核苷酸（ASO）在mRNA流行之前就已经获得成功。反义寡核苷酸是一种单链寡核苷酸分子，通常包含15-25个核苷酸。进入细胞后，在核糖核酸酶H1的作用下，通过碱基互补配对原理与其互补的靶mRNA结合，抑制靶基因的表达。

目前已有8种ASO药物获准上市。其中，治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的Nusinersen于2016年上市，2020年全球销售额达到21亿美国元。Fomivirsen由Inois和Novartis联合开发，并于1998年获得FDA批准用于治疗巨细胞病毒性视网膜炎（CMV）。这是第一个批准上市的反义寡核苷酸药物。

虽然fomivirsen是市场上第一个反义寡核苷酸药物，但在市场上并没有取得相应的成功。由于高效抗逆转录病毒疗法（HAART）的发展，巨细胞病毒病例的数量急剧减少。诺华公司于2002年和2006年分别在欧洲和美国停止销售这种药物。直到2013年，治疗纯合子家族性高胆固醇血症（hoFH）的Mipomersen上市，反义寡核苷酸药物再次复活。Nusinersen是反义寡核苷酸药物的明星产品。作为一种罕见的疾病药物，Nusinersen的价格令人惊叹，剂量约为12.5万美国元，一年的治疗费用约为75万美国元。然而，高昂的价格并没有降低Nusinersen的知名度。2019年2月登录中国不到半年。目前，Nusinersen已在全球50多个国家和地区上市，2020年销售额将达到21亿美国元。Ionis作为反义寡核苷酸药物领域的领导者，在技术上具有绝对优势。其MOE修饰技术和配体Europa抗过敏技术在美国、欧盟、日本等全球主要市场形成了较高的专利壁垒，目前处于临床阶段研究的产品大部分来自Ionis。

$罗氏控股(RHHBY)$$Ionis Pharmaceuticals(IONS)$$诺华制药(NVS)$

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